Was werfen Sie und Ihre Kollegen Novartis vor?
Bonner Wissenschaftler kritisiert Medikamentenverlosung „Inakzeptable psychische Belastungen“
Bonn · Professor Janbernd Kirschner, Chef der Neuropädiatrie an der Uniklinik Bonn kritisiert die geplante Verlosung von 100 Gentherapie-Behandlungen von schwerstkranken Babys
Als die US-Medikamentenbehörde die neue Gentherapie für schwerstkranke Babys im vergangenen Mai zuließ, war das für Professor Janbernd Kirschner ein Schritt in die richtige Richtung. Das erklärte er damals im Gespräch mit dem GA. Der Direktor der Abteilung für Neuropädiatrie der Uniklinik Bonn (UKB) forscht seit Jahren zu Ursachen und Behandlung der Spinalen Muskelatrophie (SMA).
Die erblich bedingte Erkrankung mit fortschreitendem Abbau der Muskulatur beginnt im Säuglingsalter und endet oft tödlich – durch Ersticken oder Atemlähmung. Deswegen begrüßte der 51-Jährige vor einem Dreivierteljahr den Vorstoß der Amerikaner und wartet seither auf die Entscheidung der europäischen Zulassungsbehörden.
Gleichzeitig mehren sich in Deutschland die Forderungen, das Medikament Zolgensma auch schon vor der Zulassung im Rahmen eines Härtefallprogramms kostenlos zur Verfügung zu stellen. Der Schweizer Pharmahersteller Novartis verlost nun weltweit 100 Gratis-Behandlungen und begründet dies mit begrenzten Produktionskapazitäten. Die jeweils nötige Einzeldosis kostet in den USA umgerechnet rund zwei Millionen Euro.
Dieses Vorgehen von Novartis ist für Kirschner aber der völlig falsche Weg. Er hat mit seinen Kollegen und der Deutschen Gesellschaft für Muskelkranke (DGM) einen Protestbrief an die Novartis-Niederlassung in Deutschland verfasst und am vergangenen Wochenende abgeschickt. Darüber sprach Margit Warken-Dieke mit dem Mediziner.
Professor Janbernd Kirschner: Wir halten das Vergabeverfahren per Los für unethisch und lehnen es deswegen strikt ab. Das von Novartis etablierte Losverfahren ist für die betroffenen Familien mit enormen Hoffnungen und Enttäuschungen und damit völlig inakzeptablen psychischen Belastungen verbunden.
Was wäre das richtige Verfahren?
Kirschner: Wir sind überzeugt, dass sich die Vergabe des Medikaments bei begrenzten Ressourcen an medizinischen Kriterien der Dringlichkeit orientieren muss und nicht durch ein Zufallsverfahren entschieden werden darf. Die Vergabe eines nicht zugelassenen Medikaments im Rahmen eines Härtefallprogramms muss primär an diejenigen Betroffenen erfolgen, für die keine Standardtherapie zur Verfügung steht oder bei denen diese nicht wirksam ist. Als Standardtherapie bei SMA gilt in Deutschland seit der Zulassung 2017 die Gabe des Medikaments Spinraza mit dem Wirkstoff Nusinersen. Dieses muss zwar lebenslang verabreicht werden; die Wirkung ist aber ansonsten durchaus mit der neuen Gentherapie vergleichbar.
Was raten Sie Familien, deren Kind mit SMA auf die Welt gekommen ist, in Bezug auf das Losverfahren?
Kirschner: Wichtig ist vor allem, nach der Diagnosestellung möglichst rasch mit einer medikamentösen Therapie zu beginnen. Dafür steht bisher in Deutschland das Medikament Spinraza zur Verfügung. Sollte sich im Einzelfall der Gesundheitszustand trotz dieser Therapie verschlechtern – was zum Glück sehr selten vorkommt –, kann die Anwendung der Gentherapie mit Zolgensma erwogen werden. Ich würde den betroffenen Familien dann raten, neben dem Losverfahren auch direkt mit der Krankenkasse Kontakt aufzunehmen, und die Finanzierung eines Arzneimittelimports aus den USA zu beantragen.
Was fordern Sie und Patientenvertreter von Novartis?
Kirschner: Wir fordern, dass Novartis das Medikament für den kleinen Kreis von Patienten, bei denen die Standardtherapie nicht wirksam ist, bis zur Zulassung in Europa kostenlos zur Verfügung stellt. Es handelt sich dann um eine lebensbedrohliche Situation, und man kann diese Entscheidung nicht einer Lotterie überlassen. Notfalls könnten wir das Vorliegen eines Therapieversagens durch eine Kommission von neuromuskulären Experten, Patientenvertretern und unabhängigen Ethikern entsprechend überprüfen.
Für wie viele Patienten käme in Deutschland die neue Gentherapie mit dem Medikament Zolgensma infrage?
Kirschner: Jedes Jahr werden in Deutschland etwa 50 Kinder mit der schweren Form der SMA geboren. Nach der Zulassung werden wir vermutlich die meisten Säuglinge direkt mit der Gentherapie behandeln, soweit die Wirksamkeit und Sicherheit im Zulassungsverfahren bestätigt werden. In der Übergangszeit bleibt die Anwendung aber auf jene Patienten beschränkt, bei denen die Standardtherapie mit Spinraza nicht wirkt.
Würden Sie im Zuge des Härtefallprogramms dann auch in Bonn betroffene Kinder mit Zolgensma behandeln?
Kirschner: Für die Anwendung der Gentherapie bedarf es besonderer Erfahrung auf Seiten der Klinik und der Apotheke. Wir sind dafür an der Uniklinik Bonn gut aufgestellt und können die Therapie bei Bedarf auch hier anbieten.
Mit welcher Reaktion von Novartis rechnen Sie?
Kirschner: Für Novartis ist das auch keine einfache Situation. Ich habe aber den Eindruck, dass die Verantwortlichen bereits erkannt haben, dass das gewählte Verfahren der Situation nicht angemessen ist. Zumal ähnliche Rückmeldungen aus vielen verschiedenen Ländern kamen. Ich hoffe, dass die Unternehmensleitung jetzt den Mut hat, hier nochmal zu korrigieren und das Medikament denen zur Verfügung zu stellen, die es am dringendsten benötigen. So praktizieren wir es ja auch schon lange bei der Entscheidung, welcher Patient eine Organspende erhält. Auch hier ist der Bedarf deutlich höher als das Angebot.
